臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)與實(shí)施管理者指南

前言

以2009年5月5日我國“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)啟動(dòng)為契機(jī)，中國民族醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)開始了從以仿制為主向自主創(chuàng)新、創(chuàng)仿結(jié)合的戰(zhàn)略性轉(zhuǎn)移。國家斥巨資對“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)進(jìn)行資助，以期攻克制約我國自主創(chuàng)新新藥、大型醫(yī)療器械、醫(yī)用材料和釋藥系統(tǒng)創(chuàng)制的關(guān)鍵技術(shù)，加快建立并完善國家綜合性和單元性創(chuàng)新藥物研究開發(fā)技術(shù)平臺，推進(jìn)重大新藥和醫(yī)療器械的自主創(chuàng)新。眾所周知，任何重大新藥和醫(yī)療器械的自主創(chuàng)新，都需要通過臨床試驗(yàn)來獲取有效性與安全性數(shù)據(jù)，以確認(rèn)與平衡患者的獲益與風(fēng)險(xiǎn)。臨床試驗(yàn)，是所有創(chuàng)新藥物研發(fā)的必經(jīng)環(huán)節(jié)，是藥物研發(fā)能否成功的最后關(guān)鍵和重中之重。但是，長期以來我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新能力薄弱，生產(chǎn)藥品的95％為仿制藥。因此，大多數(shù)國內(nèi)企業(yè)或研究機(jī)構(gòu)拘泥或習(xí)慣于仿制藥臨床試驗(yàn)的“通過性”審評的經(jīng)驗(yàn)，因而缺乏“以嚴(yán)格科學(xué)的臨床為導(dǎo)向進(jìn)行藥物研發(fā)”的基本認(rèn)識，也沒有凝練出開展系統(tǒng)臨床試驗(yàn)所不可或缺的基本能力，國內(nèi)創(chuàng)新藥物臨床試驗(yàn)整體水平與國際差距仍大，且與之配套的法規(guī)、制度和技術(shù)要求也不夠完善，相比于ICH GCP的要求仍然有相當(dāng)大的差距，不能適應(yīng)我國醫(yī)藥事業(yè)發(fā)展的急需。國內(nèi)與臨床試驗(yàn)相關(guān)的專著很多，但目前尚沒有一部用于指導(dǎo)臨床試驗(yàn)管理者的手冊。事實(shí)上，臨床試驗(yàn)管理者是決定一項(xiàng)臨床試驗(yàn)成敗的總負(fù)責(zé)人，必須對臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)與實(shí)施過程進(jìn)行全面系統(tǒng)的有效控制，以保障臨床試驗(yàn)質(zhì)量。因而，真正在創(chuàng)新藥物開發(fā)的臨床試驗(yàn)環(huán)節(jié)上實(shí)現(xiàn)降低開發(fā)成本和增加回報(bào)的目標(biāo)。

內(nèi)容概要

以2009年5月5日我國“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)啟動(dòng)為契機(jī)，中國民族醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)開始了從以仿制為主向自主創(chuàng)新、創(chuàng)仿結(jié)合的戰(zhàn)略性轉(zhuǎn)移。國家斥巨資對“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)進(jìn)行資助，以期攻克制約我國自主創(chuàng)新新藥、大型醫(yī)療器械、醫(yī)用材料和釋藥系統(tǒng)創(chuàng)制的關(guān)鍵技術(shù)，加快建立并完善國家綜合性和單元性創(chuàng)新藥物研究開發(fā)技術(shù)平臺，推進(jìn)重大新藥和醫(yī)療器械的自主創(chuàng)新。

書籍目錄

第一章 削減成本和提高利潤　不為浪費(fèi)尋找借口　前置解決問題方案　縮減規(guī)?！】缇晨紤]　結(jié)論第二章 指導(dǎo)方針　從試驗(yàn)報(bào)告著手　錯(cuò)誤的方法　將數(shù)據(jù)保存在計(jì)算機(jī)內(nèi)　不要與監(jiān)管當(dāng)局博弈　簡單化原則（KISS原則）　堵塞漏洞　為試驗(yàn)結(jié)果而非意向支付費(fèi)用　計(jì)劃、實(shí)施與核對　第一篇計(jì)劃第三章 成功之路　計(jì)劃　A.臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)前階段　B.臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)階段實(shí)施　C.臨床試驗(yàn)獲得藥政管理當(dāng)局的許可　D.組建執(zhí)行小組　E.組建醫(yī)生小組　F.開發(fā)數(shù)據(jù)錄入軟件　G.測試軟件　H.培訓(xùn)　I.招募病人　J.設(shè)立外部評審委員會　K.實(shí)施臨床試驗(yàn)　L開發(fā)數(shù)據(jù)分析程序包　M.分析與解釋數(shù)據(jù)核對　N.完成提交第四章 成功團(tuán)隊(duì)　你需要的人員　設(shè)計(jì)小組　獲得藥品監(jiān)管當(dāng)局許可　項(xiàng)目進(jìn)程跟蹤　執(zhí)行小組　開發(fā)數(shù)據(jù)錄入軟件　測試軟件　研究小組　外部實(shí)驗(yàn)室　機(jī)構(gòu)協(xié)調(diào)員　外部評審委員會　病人招募與登記　跨境臨床試驗(yàn)　實(shí)施臨床試驗(yàn)　數(shù)據(jù)分析程序　數(shù)據(jù)分析與解釋　你不需要的人員第五章 設(shè)計(jì)決策　應(yīng)該進(jìn)行該研究嗎？　臨床試驗(yàn)應(yīng)跨境進(jìn)行嗎？　研究目的　研究終點(diǎn)　次要終點(diǎn)（二級終點(diǎn)）　我們需要開展大規(guī)模臨床試驗(yàn)嗎？　三級終點(diǎn)　基線數(shù)據(jù)　誰來收集數(shù)據(jù)？　質(zhì)量控制　研究人群　制訂時(shí)間表　試驗(yàn)終結(jié)　按預(yù)期終結(jié)　非預(yù)期終結(jié)　小心謹(jǐn)慎，審查，重寫，再審查　試驗(yàn)設(shè)計(jì)一覽表　預(yù)算和支出第六章 試驗(yàn)設(shè)計(jì)　基線值測量　隨機(jī)對照臨床試驗(yàn)　隨機(jī)試驗(yàn)　隨機(jī)區(qū)組　分層隨機(jī)分組　單盲和雙盲試驗(yàn)　分組隱藏　例外情況　樣本含量　哪種樣本含量估算方式？　估算精確度　確定I類錯(cuò)誤和Ⅱ類錯(cuò)誤邊界　等效性　軟件　子樣本　病人流失調(diào)整　臨床研究機(jī)構(gòu)數(shù)量　備選設(shè)計(jì)　將費(fèi)用納入考慮范圍第七章 例外情況處理　與病人相關(guān)的情況　漏服藥物　錯(cuò)過訪視　不依從　不良反應(yīng)　報(bào)告不良事件　什么時(shí)候破盲？　與研究者相關(guān)的情況　招募工作滯后　試驗(yàn)方案偏差　與研究機(jī)構(gòu)相關(guān)的問題　試驗(yàn)結(jié)束　意向性治療　你的計(jì)劃完整嗎？第二篇 實(shí)施　第八章 編制文件　第九章 醫(yī)生和病人的招募和保留　第十章 計(jì)算機(jī)輔助數(shù)據(jù)錄入　第十一章 數(shù)據(jù)管理　第十二章 你準(zhǔn)備好了嗎？　第十三章 試驗(yàn)監(jiān)查　第十四章 試驗(yàn)管理　第十五章 數(shù)據(jù)分析第三篇 核對　第十六章 核對附錄 軟件譯后記……

章節(jié)摘錄

插圖：對大多讀者來說，不需要解釋臨床試驗(yàn)的必要性，監(jiān)督或參與臨床試驗(yàn)甚至可能是這些讀者的主要工作。但仍有少部分人（包括發(fā)明者和企業(yè)家在內(nèi)）還在質(zhì)問，為什么藥品或醫(yī)療器械不進(jìn)行昂貴的臨床試驗(yàn)就不能獲準(zhǔn)上市。他們認(rèn)為，在實(shí)驗(yàn)室已進(jìn)行過測試——言下之意是，我們知道它有效。顯而易見，如果不對治療和干預(yù)手段進(jìn)行臨床試驗(yàn)，就不能獲得藥政管理當(dāng)局的上市許可。更為重要的是：如果不進(jìn)行精心組織的、有良好對照的、隨機(jī)的臨床試驗(yàn)，僅憑運(yùn)氣和一時(shí)的興致，不僅不會為公眾貢獻(xiàn)出有前途的治療措施，也不會為客戶和他的公司帶來本應(yīng)合理的利益。以硅膠假體引發(fā)的爭議為例，由于植入假體后出現(xiàn)并發(fā)癥的婦女們提出訴訟，她們在幾乎沒有任何科學(xué)證據(jù)支持的情況下贏得了巨額的損害賠償金，結(jié)果導(dǎo)致眾多廠商破產(chǎn)倒閉，數(shù)百名婦女通過手術(shù)摘除硅膠假體（事實(shí)證明不必如此）。如果這些廠商當(dāng)時(shí)能夠很好地實(shí)施有良好對照的臨床試驗(yàn)，本可避免該類破產(chǎn)事件的發(fā)生。要使自己的產(chǎn)品獲得最大的成功，就要清楚哪類受試者會對這種新療法產(chǎn)生最佳反應(yīng)，哪類受試者應(yīng)盡量避免進(jìn)入試驗(yàn)。進(jìn)行具有良好對照的大規(guī)模的臨床試驗(yàn)，是獲取所需答案的唯一途徑。

媒體關(guān)注與評論

“……易讀，博識，不時(shí)閃爍出睿智的光輝……通篇簡明扼要，文采斐然……值得一讀……”　　——醫(yī)學(xué)統(tǒng)計(jì)（Statistics in Medicine）“本書敘述清晰，內(nèi)含大量列表和表格，有助于管理者在計(jì)算機(jī)輔助藥物臨床試驗(yàn)過程中作出有效決策?！薄　　夹g(shù)計(jì)量學(xué)（Technometrics）“……這是任何從事藥物臨床試驗(yàn)的人士必讀的一本書……”　　——臨床化學(xué)（Clinical Chemistry）

編輯推薦

《臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)與實(shí)施管理者指南(第2版)》：新版計(jì)算機(jī)輔助臨床試驗(yàn)指南，是為從事臨床試驗(yàn)管理的有識之士編撰的一部綜合性手冊。它涵蓋了臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)與實(shí)施的所有重要細(xì)節(jié)，包括研究設(shè)計(jì)、組織、與藥政管理當(dāng)局溝通、數(shù)據(jù)收集和分析、招募、軟件、監(jiān)查和報(bào)告等。新版保留了第1版的對讀者友好的文風(fēng)，還豐富了一些新的案例和最新管理指南，如電子提交程序和計(jì)算機(jī)化直接數(shù)據(jù)獲取等。為順應(yīng)臨床試驗(yàn)日益全球化，新版還納入了包括通用技術(shù)文件（CTD）和臨床數(shù)據(jù)交換標(biāo)準(zhǔn)協(xié)會（CDISC）標(biāo)準(zhǔn)在內(nèi)的國際標(biāo)準(zhǔn)信息。該手冊為循序漸進(jìn)式指南，文中便捷的一覽表和方案摘要很有特色。有著豐富臨床試驗(yàn)實(shí)踐與咨詢經(jīng)驗(yàn)的古德博士，通過講述詼諧而富有指導(dǎo)意義的軼事，道出如何避免臨床試驗(yàn)常見錯(cuò)誤的玄機(jī)。根據(jù)臨床試驗(yàn)管理的成功模式，《臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)與實(shí)施管理者指南(第2版)》分為“計(jì)劃”、“實(shí)施”、“核對”三個(gè)部分，包括如下內(nèi)容：●應(yīng)該進(jìn)行該研究嗎？●將數(shù)據(jù)錄入并保存在計(jì)算機(jī)內(nèi)●成功團(tuán)隊(duì)●設(shè)計(jì)臨床試驗(yàn)并確定樣本量●預(yù)算●病人和醫(yī)生的招募與保留●數(shù)據(jù)管理●監(jiān)查臨床試驗(yàn)●數(shù)據(jù)分析●事后總結(jié)（AAR）●例外情況處理與臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)和分析相關(guān)的管理人員或?qū)嶋H操作的專業(yè)人員、臨床研究人員、生物統(tǒng)計(jì)師、公眾衛(wèi)生專業(yè)的學(xué)生，會認(rèn)為本手冊是一個(gè)不可或缺的資源。

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