分子基因藥物學(xué)

內(nèi)容概要

以基因治療和干細(xì)胞研究為代表的分子基因藥物學(xué)這一新興學(xué)科已成為醫(yī)學(xué)研究領(lǐng)域的熱門學(xué)科，其使醫(yī)學(xué)研究由傳統(tǒng)的針對基因異常導(dǎo)致的各種癥狀轉(zhuǎn)變?yōu)橹苯俞槍膊〉母础惓；虮旧?，是醫(yī)學(xué)理念的重大突破。本書系統(tǒng)地介紹分子基因藥物學(xué)的概念、范疇、研究方法、特點和用途，側(cè)重介紹21世紀(jì)的最新基因分子藥物學(xué)、基因分子醫(yī)學(xué)工程技術(shù)的研究方法、思路、成就、現(xiàn)狀、存在問題，以及該學(xué)科發(fā)展方向的前瞻。

作者簡介

許瑞安博士，原籍福建晉江，教育部分子藥物工程研究中心主任，教授、博士生導(dǎo)師，華僑大學(xué)分子藥物學(xué)研究所所長、國際癌細(xì)胞與基因療法學(xué)會常務(wù)理事，新西蘭食品研究院專業(yè)委員、國家863、“十五”、“十一五”肺癌臨床前基因療法首席科學(xué)家，國家863、“十五”肝癌臨床前基

書籍目錄

作者簡介：許瑞安、陳凌、肖衛(wèi)東獻辭導(dǎo)言1  基因藥物的構(gòu)建與制備2　基因表達的調(diào)控系統(tǒng)3　分子藥物傳遞途徑及納米顆粒腸道吸收4　適體分子藥物學(xué)5　基因藥物安全性和免疫性6　血友病診斷與分子治療7　帕金森病的分子療法與前瞻8　乙型肝炎的分子治療9　丙型肝炎病毒分子病毒學(xué)10　肝硬化分子治療11　SARS的分子治療12　HIV的基因療法13　糖尿病基因藥物的研發(fā)14　顱頜面骨缺損現(xiàn)代醫(yī)學(xué)修復(fù)15　肺癌發(fā)生機理與分子治療16　肝癌的新型治療方法17　結(jié)腸癌的分子藥物治療18　干細(xì)胞與腫瘤干細(xì)胞

章節(jié)摘錄

1.1 概述20世紀(jì)70年代，美國科學(xué)家首次提出可以通過向人體導(dǎo)入外源DNA來治療疾病的設(shè)想，從而產(chǎn)生了基因藥物的概念和基因治療這一人類藥物開發(fā)的新領(lǐng)域。經(jīng)歷了幾十年的研發(fā)，基因藥物已經(jīng)從實驗室研究發(fā)展進入了臨床試驗和應(yīng)用階段。與此同時，基因治療研究的范圍也得到了擴大和發(fā)展，從最初導(dǎo)人一個正常的基因到人體的靶器官，通過基因表達來治療遺傳性疾病的設(shè)想發(fā)展到現(xiàn)今用DNA或者RNA來治療遺傳性疾病，后天獲得性疾病，生產(chǎn)抗體，生產(chǎn)疫苗等多方面的醫(yī)療和藥物開發(fā)，研究范圍非常廣泛。雖然現(xiàn)階段多數(shù)基因治療的研究仍然處于早期的探索階段，但是，全世界已有上千例基因治療的研究進入了人體臨床實驗，涉及的疾病類型不僅有先天遺傳性疾病，如血友病，也有許多人類高危高發(fā)性疾病，如癌癥、艾滋病、帕金森癥等。世界第一例基因藥物也已在我國研發(fā)成功并應(yīng)用于多種腫瘤的治療?？梢云谂位蛩幬飼粩嗟玫礁鼜V泛的開發(fā)并造福于人類。區(qū)別于其他傳統(tǒng)藥物，基因藥物依賴于用載體將外源基因或核酸片段導(dǎo)人人體細(xì)胞內(nèi)，使目的基因在靶細(xì)胞中表達，發(fā)揮生物學(xué)效應(yīng)，達到治療目的。如何針對不同的疾病和靶器官（靶細(xì)胞）選擇合適的載體；根據(jù)治療需要設(shè)計構(gòu)建基因表達的功能片段來控制基因產(chǎn)物的適量表達；選用有效的給藥途徑都會直接影響到基因藥物開發(fā)的成敗?？梢娀蛩幬镙^一般傳統(tǒng)藥物更為復(fù)雜。它的構(gòu)建與制備涉及分子生物學(xué)、生物化學(xué)、病毒學(xué)以及生產(chǎn)工藝等多個領(lǐng)域和學(xué)科。而且，針對不同疾病所設(shè)計的基因藥物，從載體選擇到功能片段的構(gòu)建都會非常不同。要想全面具體地論述每一種基因藥物的構(gòu)建與制備將是一件非常困難的事情，因此本章將僅對目前應(yīng)用較為廣泛的載體，根據(jù)現(xiàn)有文獻，對基因藥物的構(gòu)建與制備做一個一般性的概述，以供參考。目前基因藥物研發(fā)中應(yīng)用的載體分可為兩類：病毒載體和非病毒載體。病毒載體是將自然界存在的病毒用分子生物學(xué)的手段加以改造，去除掉部分或全部病毒基因，將治療基因及基因表達所需要的功能片段克隆到病毒基因組中，再經(jīng)過在細(xì)胞內(nèi)包裝而產(chǎn)生重組病毒。而非病毒載體則是載有治療基因及其相關(guān)功能片段的DNA，如質(zhì)粒，或包埋有此種DNA的脂質(zhì)體。病毒類載體一般具有對宿主細(xì)胞高效轉(zhuǎn)染特點，因此是目前較為高效的基因傳遞載體。

編輯推薦

《分子基因藥物學(xué)》內(nèi)容豐富，理論與技術(shù)密切結(jié)合，內(nèi)容涉及分子生物學(xué)、免疫學(xué)、高分子化學(xué)、遺傳學(xué)、細(xì)胞生物學(xué)、分子病理學(xué)、生物醫(yī)學(xué)工程，分子醫(yī)學(xué)、醫(yī)藥檢測技術(shù)，微生物學(xué)、分子毒理學(xué)，分子藥理學(xué)、臨床醫(yī)學(xué)等數(shù)個學(xué)科。

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