分子基因藥物學

內(nèi)容概要

以基因治療和干細胞研究為代表的分子基因藥物學這一新興學科已成為醫(yī)學研究領(lǐng)域的熱門學科，其使醫(yī)學研究由傳統(tǒng)的針對基因異常導致的各種癥狀轉(zhuǎn)變?yōu)橹苯俞槍膊〉母础惓；虮旧?，是醫(yī)學理念的重大突破。本書系統(tǒng)地介紹分子基因藥物學的概念、范疇、研究方法、特點和用途，側(cè)重介紹21世紀的最新基因分子藥物學、基因分子醫(yī)學工程技術(shù)的研究方法、思路、成就、現(xiàn)狀、存在問題，以及該學科發(fā)展方向的前瞻。

作者簡介

許瑞安博士，原籍福建晉江，教育部分子藥物工程研究中心主任，教授、博士生導師，華僑大學分子藥物學研究所所長、國際癌細胞與基因療法學會常務理事，新西蘭食品研究院專業(yè)委員、國家863、“十五”、“十一五”肺癌臨床前基因療法首席科學家，國家863、“十五”肝癌臨床前基

書籍目錄

作者簡介：許瑞安、陳凌、肖衛(wèi)東獻辭導言1  基因藥物的構(gòu)建與制備2　基因表達的調(diào)控系統(tǒng)3　分子藥物傳遞途徑及納米顆粒腸道吸收4　適體分子藥物學5　基因藥物安全性和免疫性6　血友病診斷與分子治療7　帕金森病的分子療法與前瞻8　乙型肝炎的分子治療9　丙型肝炎病毒分子病毒學10　肝硬化分子治療11　SARS的分子治療12　HIV的基因療法13　糖尿病基因藥物的研發(fā)14　顱頜面骨缺損現(xiàn)代醫(yī)學修復15　肺癌發(fā)生機理與分子治療16　肝癌的新型治療方法17　結(jié)腸癌的分子藥物治療18　干細胞與腫瘤干細胞

章節(jié)摘錄

1.1 概述20世紀70年代，美國科學家首次提出可以通過向人體導入外源DNA來治療疾病的設(shè)想，從而產(chǎn)生了基因藥物的概念和基因治療這一人類藥物開發(fā)的新領(lǐng)域。經(jīng)歷了幾十年的研發(fā)，基因藥物已經(jīng)從實驗室研究發(fā)展進入了臨床試驗和應用階段。與此同時，基因治療研究的范圍也得到了擴大和發(fā)展，從最初導人一個正常的基因到人體的靶器官，通過基因表達來治療遺傳性疾病的設(shè)想發(fā)展到現(xiàn)今用DNA或者RNA來治療遺傳性疾病，后天獲得性疾病，生產(chǎn)抗體，生產(chǎn)疫苗等多方面的醫(yī)療和藥物開發(fā)，研究范圍非常廣泛。雖然現(xiàn)階段多數(shù)基因治療的研究仍然處于早期的探索階段，但是，全世界已有上千例基因治療的研究進入了人體臨床實驗，涉及的疾病類型不僅有先天遺傳性疾病，如血友病，也有許多人類高危高發(fā)性疾病，如癌癥、艾滋病、帕金森癥等。世界第一例基因藥物也已在我國研發(fā)成功并應用于多種腫瘤的治療?？梢云谂位蛩幬飼粩嗟玫礁鼜V泛的開發(fā)并造福于人類。區(qū)別于其他傳統(tǒng)藥物，基因藥物依賴于用載體將外源基因或核酸片段導人人體細胞內(nèi)，使目的基因在靶細胞中表達，發(fā)揮生物學效應，達到治療目的。如何針對不同的疾病和靶器官（靶細胞）選擇合適的載體；根據(jù)治療需要設(shè)計構(gòu)建基因表達的功能片段來控制基因產(chǎn)物的適量表達；選用有效的給藥途徑都會直接影響到基因藥物開發(fā)的成敗。可見基因藥物較一般傳統(tǒng)藥物更為復雜。它的構(gòu)建與制備涉及分子生物學、生物化學、病毒學以及生產(chǎn)工藝等多個領(lǐng)域和學科。而且，針對不同疾病所設(shè)計的基因藥物，從載體選擇到功能片段的構(gòu)建都會非常不同。要想全面具體地論述每一種基因藥物的構(gòu)建與制備將是一件非常困難的事情，因此本章將僅對目前應用較為廣泛的載體，根據(jù)現(xiàn)有文獻，對基因藥物的構(gòu)建與制備做一個一般性的概述，以供參考。目前基因藥物研發(fā)中應用的載體分可為兩類：病毒載體和非病毒載體。病毒載體是將自然界存在的病毒用分子生物學的手段加以改造，去除掉部分或全部病毒基因，將治療基因及基因表達所需要的功能片段克隆到病毒基因組中，再經(jīng)過在細胞內(nèi)包裝而產(chǎn)生重組病毒。而非病毒載體則是載有治療基因及其相關(guān)功能片段的DNA，如質(zhì)粒，或包埋有此種DNA的脂質(zhì)體。病毒類載體一般具有對宿主細胞高效轉(zhuǎn)染特點，因此是目前較為高效的基因傳遞載體。

編輯推薦

《分子基因藥物學》內(nèi)容豐富，理論與技術(shù)密切結(jié)合，內(nèi)容涉及分子生物學、免疫學、高分子化學、遺傳學、細胞生物學、分子病理學、生物醫(yī)學工程，分子醫(yī)學、醫(yī)藥檢測技術(shù)，微生物學、分子毒理學，分子藥理學、臨床醫(yī)學等數(shù)個學科。

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