肺動(dòng)脈高壓的診斷和循證治療

前言

　　肺動(dòng)脈高壓和肺血管疾病雖然病程和疾病的進(jìn)展不一樣，如果不治療，結(jié)局都會(huì)出現(xiàn)進(jìn)行性右心功能衰竭和死亡。然而，在過去二十年中，隨著對(duì)肺動(dòng)脈高壓病理生理學(xué)研究的進(jìn)展，引起治療策略激動(dòng)人心的進(jìn)步。盡管肺血管疾病有多種病因，但是有著相似的臨床表現(xiàn)、病理表現(xiàn)和肺循環(huán)的功能異常，相似的肺動(dòng)脈高壓治療方法對(duì)于許多肺動(dòng)脈高壓患者來說是安全有效的，包括相關(guān)性肺動(dòng)脈高壓。隨著治療的進(jìn)步，盡管不能治愈肺血管疾病，但是現(xiàn)今的治療方法能明顯改善肺動(dòng)脈高壓患者的生活質(zhì)量并延長(zhǎng)生存時(shí)間。本書內(nèi)容包括：①回顧近期診斷疑似肺動(dòng)脈高壓的方法。②從風(fēng)險(xiǎn)受益方面考慮如何對(duì)肺動(dòng)脈高壓患者進(jìn)行最好的個(gè)體化治療。本書規(guī)范了肺動(dòng)脈高壓的評(píng)估、診斷和病情嚴(yán)重程度的評(píng)價(jià)，提供了最新治療肺動(dòng)脈高壓方法的參考資料。藥物治療策略包括肺動(dòng)脈高壓治療有效的靶途徑，例如前列環(huán)素途徑、內(nèi)皮素途徑和一氧化氮途徑，我們將在具體章節(jié)中討論這些途徑的相關(guān)治療藥物，這些途徑對(duì)肺動(dòng)脈高壓有著重要的影響。我們相信本書以權(quán)威的方式呈現(xiàn)了肺動(dòng)脈高壓這一快速變化領(lǐng)域必需的背景和臨床知識(shí)，本書由繁忙的臨床醫(yī)生用心編寫，尤其是在呼吸科、心臟科，加強(qiáng)病房和兒科的醫(yī)生。　　本書是美國(guó)、部分歐洲國(guó)家、墨西哥和澳大利亞各組肺動(dòng)脈高壓研究員辛苦研究的共同成果，這些作者對(duì)肺動(dòng)脈高壓的發(fā)病機(jī)制和藥物治療進(jìn)展有較深的認(rèn)識(shí)。本書各章是獨(dú)立的，盡管本書各章按疑似肺動(dòng)脈高壓，結(jié)果的評(píng)估、診斷、肺動(dòng)脈高壓的評(píng)定和相關(guān)疾病的情況順序編寫，但是所有的章節(jié)都是基于循證醫(yī)學(xué)的臨床處理，最后一章是對(duì)未來的展望。

內(nèi)容概要

　　本書是美國(guó)、部分歐洲國(guó)家、墨西哥和澳大利亞各組肺動(dòng)脈高壓研究員辛苦研究的共同成果，這些作者對(duì)肺動(dòng)脈高壓的發(fā)病機(jī)制和藥物治療進(jìn)展有較深的認(rèn)識(shí)?！斗蝿?dòng)脈高壓的診斷和循證治療(翻譯版)》各章是獨(dú)立的，盡管《肺動(dòng)脈高壓的診斷和循證治療(翻譯版)》各章按疑似肺動(dòng)脈高壓，結(jié)果的評(píng)估、診斷、肺動(dòng)脈高壓的評(píng)定和相關(guān)疾病的情況順序編寫，但是所有的章節(jié)都是基于循證醫(yī)學(xué)的臨床處理，最后一章是對(duì)未來的展望。

書籍目錄

1．引言
2．肺動(dòng)脈高壓的診斷和評(píng)估
3．肺動(dòng)脈高壓的常規(guī)治療
4．前列環(huán)素治療肺動(dòng)脈高壓
5．內(nèi)皮素受體拮抗劑與肺動(dòng)脈高壓
6．磷酸二酯酶一5抑制劑
7．肺動(dòng)脈高壓的聯(lián)合治療
8．肺動(dòng)脈高壓的介入和外科治療
9．從臨床及監(jiān)管角度探討肺動(dòng)脈高壓的臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)及其終點(diǎn)指標(biāo)
10.肺動(dòng)脈高壓臨床試驗(yàn)的比較分析和循證治療流程
11.類似特發(fā)性肺動(dòng)脈高壓的非肺動(dòng)脈高壓：舒張期心力衰竭的診斷、評(píng)估及其與特發(fā)性肺動(dòng)脈高壓的關(guān)系
12.肺動(dòng)脈高壓的治療：未來展望
索引
彩圖

章節(jié)摘錄

　　次要終點(diǎn)指標(biāo)也被稱為替代終點(diǎn)指標(biāo)（KawutandPalevsky，2004），可以是血流動(dòng)力學(xué)指標(biāo)、血液生化、影像、生活質(zhì)量或其他。美國(guó)的FDA和EMEA都允許用替代終點(diǎn)指標(biāo)對(duì)肺動(dòng)脈高壓藥物進(jìn)行認(rèn)證，但保證讓人信服此終點(diǎn)可按照流行病學(xué)、治療或病理生理學(xué)證據(jù)預(yù)測(cè)臨床受益。次級(jí)（替代）終點(diǎn)指標(biāo)的優(yōu)點(diǎn)有：　　是連續(xù)的變量，與主要終點(diǎn)試驗(yàn)相比，只需較少的患者數(shù)量就足以進(jìn)行有說服力的試驗(yàn)研究。　　可隨時(shí)間和速度的改變而重復(fù)試驗(yàn)?！　】梢躁U明疾病的發(fā)病機(jī)制，比臨床終點(diǎn)更有生物學(xué)相關(guān)性?！　〈渭?jí)（替代）終點(diǎn)的缺點(diǎn)：　　治療可以使次級(jí)終點(diǎn)得到改善，但不能改善患者病情。例如，心排出量是肺動(dòng)脈高壓患者一項(xiàng)重要的生理學(xué)指標(biāo)，降低肺血管阻力，心排出量隨之改善；或者直接刺激衰竭心肌，心排出量也可以得到改善（通常應(yīng)用強(qiáng)心藥，這可能是有害的）?！　〈渭?jí)（替代）終點(diǎn)指標(biāo)可能會(huì)錯(cuò)過某些重要的病情變化，例如，因?yàn)樗鼈兪窃诠δ苁Сr(shí)進(jìn)行的?！　≡S多人，包括本章的作者，都認(rèn)為在肺動(dòng)脈高壓臨床試驗(yàn)中目前正使用的終點(diǎn)不像預(yù)想的那么有效。Rich已明確地闡述了此問題（2006）。盡管監(jiān)管機(jī)構(gòu)會(huì)認(rèn)為唯一的真正重要的指標(biāo)是生活質(zhì)量，而其他的指標(biāo)只是替代指標(biāo)，但這不會(huì)因生理訓(xùn)練而受到臨床醫(yī)生的認(rèn)可，他們認(rèn)為肺動(dòng)脈高壓主要是肺循環(huán)周圍小動(dòng)脈的病變，其次是右心的病變。對(duì)于大多數(shù)治療醫(yī)師來說，不影響以上兩個(gè)任意變量的治療即使可以改善生活質(zhì)量，也不是治療的發(fā)展方向?！　∧壳?，肺動(dòng)脈高壓試驗(yàn)終點(diǎn)的問題如下：　　不準(zhǔn)確的（與疾病狀態(tài)不符）?！　〔煌暾模ê雎约膊〉闹匾M成部分）?！　〔幻舾械模ㄐ旁氡鹊停??！　‰y以確定（昂貴、有創(chuàng)、費(fèi)時(shí)、需要高水平專業(yè)知識(shí)，或需長(zhǎng)周期顯示。

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