臨床研究樣本含量估算

內(nèi)容概要

臨床研究是醫(yī)學(xué)研究中的一個(gè)重要部分。與基礎(chǔ)研究比較，臨床研究包括臨床試驗(yàn)、診斷試驗(yàn)和病因?qū)W研究等，通常需要時(shí)間更長(zhǎng)、耗資更多。通過(guò)樣本含量估算，不但可以計(jì)算出合理的受試者數(shù)量以保障研究的成功，而且可以確定研究者所希望的把握度，做到心中有數(shù)。因此，樣本含量估算在各期臨床研究設(shè)計(jì)中，扮演著重要角色。    在進(jìn)行樣本含量估算之前，研究者必須首先明確試驗(yàn)的主要終點(diǎn)指標(biāo)、指標(biāo)數(shù)據(jù)性質(zhì)（計(jì)量資料或計(jì)數(shù)資料）、對(duì)該指標(biāo)的統(tǒng)計(jì)方法選擇、試驗(yàn)總體設(shè)計(jì)方法（平行對(duì)照、交叉對(duì)照等）、以及把握度、檢驗(yàn)水平、平均數(shù)、標(biāo)準(zhǔn)差、有效率、有意義的差值等基礎(chǔ)資料?？梢哉f(shuō)，樣本含量估算的多樣性和水平直接反映了臨床研究設(shè)計(jì)和統(tǒng)計(jì)方法的多樣性和水平，因此，本書(shū)不僅僅為讀者提供了廣泛、多樣的樣本含量估算方法，而且也是對(duì)近年來(lái)國(guó)際上臨床研究設(shè)計(jì)方法、統(tǒng)計(jì)分析方法進(jìn)展的一個(gè)全面梳理。    本書(shū)對(duì)于來(lái)自醫(yī)院、研究機(jī)構(gòu)、制藥企業(yè)、合同研究組織的從事臨床研究相關(guān)工作的研究者、統(tǒng)計(jì)學(xué)家、管理者和監(jiān)察員來(lái)講，都是一本非常實(shí)用的參考書(shū)。作者撰寫(xiě)該書(shū)的主要宗旨是為各種類型臨床研究提供樣本含量估算方法和實(shí)際操作程序。因?yàn)楸緯?shū)以方便實(shí)際研究設(shè)計(jì)應(yīng)用為出發(fā)點(diǎn)，所以在結(jié)構(gòu)設(shè)置上自始至終體現(xiàn)兩個(gè)特點(diǎn)：一是每個(gè)樣本含量估算方法都從臨床研究實(shí)例人手，力求做到程序清晰、簡(jiǎn)明易懂；二是對(duì)多種樣本含量估算方法進(jìn)行了詳細(xì)分類，特別重視臨床研究設(shè)計(jì)中的細(xì)微差別，力求做到絕大部分臨床研究設(shè)計(jì)都能夠直接查閱到實(shí)例，而且綱舉目張，方便查考。

作者簡(jiǎn)介

吳圣賢，醫(yī)學(xué)博士德國(guó)圖賓根大學(xué)醫(yī)院臨床試驗(yàn)協(xié)調(diào)中心訪問(wèn)學(xué)者。1969年生，天津薊縣人。1999年畢業(yè)于北京中醫(yī)藥大學(xué)，師從中醫(yī)大家王永炎院士。從事中醫(yī)藥臨床評(píng)價(jià)工作近10年，現(xiàn)主持北京中醫(yī)藥大學(xué)臨床研究中心工作。參加“863”、“十一五”攻關(guān)等重大課題6項(xiàng)，負(fù)責(zé)研究課題3項(xiàng)，主持完成了68項(xiàng)新藥臨床試驗(yàn)和上市藥品臨床再評(píng)價(jià)研究，發(fā)表論文18篇，參編著作3部，是國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局《中藥新藥臨床研究指導(dǎo)原則》修訂工作的主要組織者之一。

書(shū)籍目錄

第一章　樣本含量估算基礎(chǔ)第二章　計(jì)量資料樣本含量估算  第一節(jié)　單組設(shè)計(jì)  第二節(jié)　兩組平行對(duì)照設(shè)計(jì)  第三節(jié)　兩組交叉對(duì)照設(shè)計(jì)  第四節(jié)　多組平行對(duì)照設(shè)計(jì)  第五節(jié)　多組Williams設(shè)計(jì)  第六節(jié)　成組序貫設(shè)計(jì)  第七節(jié)　劑量反應(yīng)設(shè)計(jì)  第八節(jié)　重復(fù)測(cè)量設(shè)計(jì)  第九節(jié)　直線相關(guān)分析  第十節(jié)　直線回歸分析第三章　計(jì)數(shù)資料樣本含量估算  第一節(jié)　單組設(shè)計(jì)  第二節(jié)　兩組平行對(duì)照設(shè)計(jì)  第三節(jié)　兩組交叉對(duì)照設(shè)計(jì)  第四節(jié)　多組平行對(duì)照設(shè)計(jì)  第五節(jié)　多組Williams設(shè)計(jì)  第六節(jié)　相對(duì)危險(xiǎn)度平行設(shè)計(jì)  第七節(jié)　相對(duì)危險(xiǎn)度交叉設(shè)計(jì)  第八節(jié)　二項(xiàng)分布檢驗(yàn)  第九節(jié)　Fisher’S精確檢驗(yàn)  第十節(jié)　最優(yōu)化兩階段設(shè)計(jì)  第十一節(jié)　靈活兩階段設(shè)計(jì)  第十二節(jié)　最優(yōu)化三階段設(shè)計(jì)  第十三節(jié)　兩組靈活設(shè)計(jì)  第十四節(jié)　多組靈活設(shè)計(jì)  第十五節(jié)　擬合優(yōu)度檢驗(yàn)  第十六節(jié)　單層列聯(lián)數(shù)據(jù)  第十七節(jié)　多層列聯(lián)數(shù)據(jù)  第十八節(jié)　麥克尼莫檢驗(yàn)  第十九節(jié)　Stuart—Maxwell檢驗(yàn)  第二十節(jié)　指數(shù)模型  第二十一節(jié)　Cox’s比例風(fēng)險(xiǎn)模型  第二十二節(jié)　疫苗試驗(yàn)  第二十三節(jié)　成組序貫設(shè)計(jì)第四章　診斷試驗(yàn)樣本含量估算第五章　抽樣調(diào)查樣本含量估算第六章　病因研究樣本含量估算  第一節(jié)　病例一對(duì)照研究  第二節(jié)　隊(duì)列研究第七章　樣本含量估算軟件  第一節(jié)　nQuery Advisor  第二節(jié)　SamplePower  第三節(jié)　SASA  第四節(jié)　PASS  第五節(jié)　SAS  附錄1統(tǒng)計(jì)用表    附表1.1  2值表（負(fù)值）    附表1.2  Z值表（正值）    附表2　t值表”    附表3  r2值表    附表4.1  F臨界值（方差齊性檢驗(yàn)用，雙側(cè)概率為0.05）    附表4.2  F臨界值（方差分析用，單側(cè)概率為0.05）    附表4.3  F臨界值（方差分析用，單側(cè)概率為0.01）    附表5.1　兩個(gè)率差別檢驗(yàn)每組樣本大?。▎蝹?cè)檢驗(yàn)，a=0.05，β=0.10）    附表5.2　兩個(gè)率差別檢驗(yàn)每組樣本大?。p側(cè)檢驗(yàn)，a=0.05，β=0.10）    附表5.3　兩個(gè)率差別檢驗(yàn)每組樣本大?。▎蝹?cè)檢驗(yàn)，a=0.01，β=0.05）    附表5.4　兩個(gè)率差別檢驗(yàn)每組樣本大?。p側(cè)檢驗(yàn)，a=0.01，β=0.05）    附表6　兩個(gè)樣本均數(shù)差別檢驗(yàn)時(shí)每組樣本大?。p側(cè)）    附表7.1　方差分析時(shí)每組所需樣本大小（3組，雙側(cè)）    附表7.2　方差分析時(shí)每組所需樣本大小（4組，雙側(cè)）    附表7.3　方差分析時(shí)每組所需樣本大?。?組，雙側(cè)）    附表7.4　方差分析時(shí)每組所需樣本大小（6組，雙側(cè)）    附表7.5　方差分析時(shí)每組所需樣本大?。?組，雙側(cè)）    附表7.6　方差分析時(shí)每組所需樣本大?。?組，雙側(cè)）    附表7.7　方差分析時(shí)每組所需樣本大?。?組，雙側(cè)）    附表8.1　對(duì)率作抽樣調(diào)查時(shí)所需樣本大?。╝-0.05）    附表8.2　對(duì)率作抽樣調(diào)查時(shí)所需樣本大?。╝=0.01）　……附錄2　希臘字母表

章節(jié)摘錄

第一章 樣本含量估算基礎(chǔ)在臨床研究的設(shè)計(jì)階段，下面兩個(gè)問(wèn)題是研究者特別感興趣的：一是，為了在希望的把握度（power）下得出具有臨床意義的差異，需要多少樣本含量（samplesize）？二是，如果由于預(yù)算問(wèn)題或某些醫(yī)學(xué)考慮，只能對(duì)一個(gè)小樣本進(jìn)行研究，所得出的結(jié)果有多大的把握度？為了回答上述問(wèn)題，基于一項(xiàng)研究的主要目的，樣本含量和把握度的計(jì)算是必需的。在臨床研究方案設(shè)計(jì)過(guò)程中，樣本含量估算扮演著重要角色。樣本含量估算的重要意義在于，合適的樣本含量有助于我們用最合理的資源發(fā)現(xiàn)有意義的臨床差異，如果這個(gè)差異確實(shí)存在的話。過(guò)少的樣本含量難以準(zhǔn)確回答試驗(yàn)所研究的科學(xué)問(wèn)題，而過(guò)多的樣本含量是巨大的資源浪費(fèi)。樣本含量估算方法必須基于明確設(shè)計(jì)方法、假設(shè)檢驗(yàn)和主要目的指標(biāo)的特性。例如，臨床研究中平行對(duì)照設(shè)計(jì)、交叉對(duì)照設(shè)計(jì)、Williams設(shè)計(jì)、序貫設(shè)計(jì)、連續(xù)測(cè)量設(shè)計(jì)等都有不同的樣本含量估算方法；主要目的指標(biāo)是計(jì)數(shù)資料或計(jì)量資料需要不同的樣本含量估算方法；基于計(jì)量資料的t檢驗(yàn)和F檢驗(yàn)，基于計(jì)數(shù)資料的卡方檢驗(yàn)和Fisher’S精確檢驗(yàn)等都有不同的樣本含量估算方法；差異性檢驗(yàn)、非劣效性檢驗(yàn)和等效性檢驗(yàn)也有不同的樣本含量估算方法，等等。樣本含量變化的基本影響因素包括：1.檢驗(yàn)水平（a）工型錯(cuò)誤表示，統(tǒng)計(jì)推斷拒絕了實(shí)際上成立的無(wú)效假設(shè)（H0）。工型錯(cuò)誤的概率用a表示，故又稱a錯(cuò)誤。在這里，I型錯(cuò)誤指的是，組間差異實(shí)際上不存在，統(tǒng)計(jì)推斷的結(jié)果，卻錯(cuò)誤地承認(rèn)組間差異的存在，又稱假陽(yáng)性。進(jìn)行統(tǒng)計(jì)推斷時(shí)，研究者需要對(duì)容許犯工型錯(cuò)誤的大小作出規(guī)定，通常是a≤0.05，因?yàn)樵谶@一范圍內(nèi)，若作出拒絕H0的推斷，其所犯的I型錯(cuò)誤概率已很小，故承認(rèn)這一推斷的正確性。檢驗(yàn)水平a值越小，所需樣本含量越大。

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《臨床研究樣本含量估算》由人民衛(wèi)生出版社出版。

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