臨床研究樣本含量估算

內容概要

臨床研究是醫(yī)學研究中的一個重要部分。與基礎研究比較，臨床研究包括臨床試驗、診斷試驗和病因學研究等，通常需要時間更長、耗資更多。通過樣本含量估算，不但可以計算出合理的受試者數(shù)量以保障研究的成功，而且可以確定研究者所希望的把握度，做到心中有數(shù)。因此，樣本含量估算在各期臨床研究設計中，扮演著重要角色。    在進行樣本含量估算之前，研究者必須首先明確試驗的主要終點指標、指標數(shù)據(jù)性質（計量資料或計數(shù)資料）、對該指標的統(tǒng)計方法選擇、試驗總體設計方法（平行對照、交叉對照等）、以及把握度、檢驗水平、平均數(shù)、標準差、有效率、有意義的差值等基礎資料?？梢哉f，樣本含量估算的多樣性和水平直接反映了臨床研究設計和統(tǒng)計方法的多樣性和水平，因此，本書不僅僅為讀者提供了廣泛、多樣的樣本含量估算方法，而且也是對近年來國際上臨床研究設計方法、統(tǒng)計分析方法進展的一個全面梳理。    本書對于來自醫(yī)院、研究機構、制藥企業(yè)、合同研究組織的從事臨床研究相關工作的研究者、統(tǒng)計學家、管理者和監(jiān)察員來講，都是一本非常實用的參考書。作者撰寫該書的主要宗旨是為各種類型臨床研究提供樣本含量估算方法和實際操作程序。因為本書以方便實際研究設計應用為出發(fā)點，所以在結構設置上自始至終體現(xiàn)兩個特點：一是每個樣本含量估算方法都從臨床研究實例人手，力求做到程序清晰、簡明易懂；二是對多種樣本含量估算方法進行了詳細分類，特別重視臨床研究設計中的細微差別，力求做到絕大部分臨床研究設計都能夠直接查閱到實例，而且綱舉目張，方便查考。

作者簡介

吳圣賢，醫(yī)學博士德國圖賓根大學醫(yī)院臨床試驗協(xié)調中心訪問學者。1969年生，天津薊縣人。1999年畢業(yè)于北京中醫(yī)藥大學，師從中醫(yī)大家王永炎院士。從事中醫(yī)藥臨床評價工作近10年，現(xiàn)主持北京中醫(yī)藥大學臨床研究中心工作。參加“863”、“十一五”攻關等重大課題6項，負責研究課題3項，主持完成了68項新藥臨床試驗和上市藥品臨床再評價研究，發(fā)表論文18篇，參編著作3部，是國家食品藥品監(jiān)督管理局《中藥新藥臨床研究指導原則》修訂工作的主要組織者之一。

書籍目錄

第一章　樣本含量估算基礎第二章　計量資料樣本含量估算  第一節(jié)　單組設計  第二節(jié)　兩組平行對照設計  第三節(jié)　兩組交叉對照設計  第四節(jié)　多組平行對照設計  第五節(jié)　多組Williams設計  第六節(jié)　成組序貫設計  第七節(jié)　劑量反應設計  第八節(jié)　重復測量設計  第九節(jié)　直線相關分析  第十節(jié)　直線回歸分析第三章　計數(shù)資料樣本含量估算  第一節(jié)　單組設計  第二節(jié)　兩組平行對照設計  第三節(jié)　兩組交叉對照設計  第四節(jié)　多組平行對照設計  第五節(jié)　多組Williams設計  第六節(jié)　相對危險度平行設計  第七節(jié)　相對危險度交叉設計  第八節(jié)　二項分布檢驗  第九節(jié)　Fisher’S精確檢驗  第十節(jié)　最優(yōu)化兩階段設計  第十一節(jié)　靈活兩階段設計  第十二節(jié)　最優(yōu)化三階段設計  第十三節(jié)　兩組靈活設計  第十四節(jié)　多組靈活設計  第十五節(jié)　擬合優(yōu)度檢驗  第十六節(jié)　單層列聯(lián)數(shù)據(jù)  第十七節(jié)　多層列聯(lián)數(shù)據(jù)  第十八節(jié)　麥克尼莫檢驗  第十九節(jié)　Stuart—Maxwell檢驗  第二十節(jié)　指數(shù)模型  第二十一節(jié)　Cox’s比例風險模型  第二十二節(jié)　疫苗試驗  第二十三節(jié)　成組序貫設計第四章　診斷試驗樣本含量估算第五章　抽樣調查樣本含量估算第六章　病因研究樣本含量估算  第一節(jié)　病例一對照研究  第二節(jié)　隊列研究第七章　樣本含量估算軟件  第一節(jié)　nQuery Advisor  第二節(jié)　SamplePower  第三節(jié)　SASA  第四節(jié)　PASS  第五節(jié)　SAS  附錄1統(tǒng)計用表    附表1.1  2值表（負值）    附表1.2  Z值表（正值）    附表2　t值表”    附表3  r2值表    附表4.1  F臨界值（方差齊性檢驗用，雙側概率為0.05）    附表4.2  F臨界值（方差分析用，單側概率為0.05）    附表4.3  F臨界值（方差分析用，單側概率為0.01）    附表5.1　兩個率差別檢驗每組樣本大?。▎蝹葯z驗，a=0.05，β=0.10）    附表5.2　兩個率差別檢驗每組樣本大?。p側檢驗，a=0.05，β=0.10）    附表5.3　兩個率差別檢驗每組樣本大?。▎蝹葯z驗，a=0.01，β=0.05）    附表5.4　兩個率差別檢驗每組樣本大小（雙側檢驗，a=0.01，β=0.05）    附表6　兩個樣本均數(shù)差別檢驗時每組樣本大?。p側）    附表7.1　方差分析時每組所需樣本大?。?組，雙側）    附表7.2　方差分析時每組所需樣本大?。?組，雙側）    附表7.3　方差分析時每組所需樣本大?。?組，雙側）    附表7.4　方差分析時每組所需樣本大?。?組，雙側）    附表7.5　方差分析時每組所需樣本大小（7組，雙側）    附表7.6　方差分析時每組所需樣本大?。?組，雙側）    附表7.7　方差分析時每組所需樣本大?。?組，雙側）    附表8.1　對率作抽樣調查時所需樣本大?。╝-0.05）    附表8.2　對率作抽樣調查時所需樣本大?。╝=0.01）　……附錄2　希臘字母表

章節(jié)摘錄

第一章 樣本含量估算基礎在臨床研究的設計階段，下面兩個問題是研究者特別感興趣的：一是，為了在希望的把握度（power）下得出具有臨床意義的差異，需要多少樣本含量（samplesize）？二是，如果由于預算問題或某些醫(yī)學考慮，只能對一個小樣本進行研究，所得出的結果有多大的把握度？為了回答上述問題，基于一項研究的主要目的，樣本含量和把握度的計算是必需的。在臨床研究方案設計過程中，樣本含量估算扮演著重要角色。樣本含量估算的重要意義在于，合適的樣本含量有助于我們用最合理的資源發(fā)現(xiàn)有意義的臨床差異，如果這個差異確實存在的話。過少的樣本含量難以準確回答試驗所研究的科學問題，而過多的樣本含量是巨大的資源浪費。樣本含量估算方法必須基于明確設計方法、假設檢驗和主要目的指標的特性。例如，臨床研究中平行對照設計、交叉對照設計、Williams設計、序貫設計、連續(xù)測量設計等都有不同的樣本含量估算方法；主要目的指標是計數(shù)資料或計量資料需要不同的樣本含量估算方法；基于計量資料的t檢驗和F檢驗，基于計數(shù)資料的卡方檢驗和Fisher’S精確檢驗等都有不同的樣本含量估算方法；差異性檢驗、非劣效性檢驗和等效性檢驗也有不同的樣本含量估算方法，等等。樣本含量變化的基本影響因素包括：1.檢驗水平（a）工型錯誤表示，統(tǒng)計推斷拒絕了實際上成立的無效假設（H0）。工型錯誤的概率用a表示，故又稱a錯誤。在這里，I型錯誤指的是，組間差異實際上不存在，統(tǒng)計推斷的結果，卻錯誤地承認組間差異的存在，又稱假陽性。進行統(tǒng)計推斷時，研究者需要對容許犯工型錯誤的大小作出規(guī)定，通常是a≤0.05，因為在這一范圍內，若作出拒絕H0的推斷，其所犯的I型錯誤概率已很小，故承認這一推斷的正確性。檢驗水平a值越小，所需樣本含量越大。

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《臨床研究樣本含量估算》由人民衛(wèi)生出版社出版。

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